TBN治療肌萎縮側(cè)索硬化癥
肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)，俗稱“漸凍人癥”，是一種以腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化為特征的致死性神經(jīng)退行性疾病。ALS是一種罕見(jiàn)病，該病進(jìn)展迅速，患者的平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發(fā)病5年內(nèi)死亡。ALS被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一，給家庭和社會(huì)帶來(lái)極大的經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。目前美國(guó)FDA僅批準(zhǔn)4種ALS治療藥物，為依達(dá)拉奉、利魯唑、AMX0035、Tofersen，其中僅有前兩種藥物在中國(guó)獲批使用。這些藥物臨床療效有限，遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)安全有效的ALS治療新藥。
TBN能夠高效清除自由基、抑制炎癥、抑制鈣離子超載，通過(guò)激活A(yù)MPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信號(hào)通路增強(qiáng)線粒體功能從而增加ATP的產(chǎn)生，通過(guò)抑制mTOR信號(hào)通路激活自噬清除毒性蛋白。TBN可通過(guò)多重機(jī)制保護(hù)及修復(fù)神經(jīng)細(xì)胞，延緩肌萎縮側(cè)索硬化患者疾病進(jìn)展。硝酮嗪治療ALS已完成中國(guó)臨床II期研究，累計(jì)入組155例患者，顯示出了良好的安全性及耐受性，且可顯著延緩ALS患者握力下降，并延緩呼吸及延髓功能惡化，延緩終點(diǎn)事件發(fā)生。TBN即將在中國(guó)開(kāi)展治療ALS的臨床III期研究。
聯(lián)系我們
郵箱：menghanzhang@magpiepharma.cn
地址：廣州市黃埔區(qū)攬?jiān)侣?0號(hào)廣州科技創(chuàng)新基地F棟3~4層
