2024年5月21至23日，備受矚目的第三屆ALS藥物開發(fā)年度峰會(3rd Annual ALS Drug Development Summit)在美國波士頓盛大召開。峰會聚焦于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)治療領(lǐng)域的最新科研成果和前沿進(jìn)展，深入研討了運(yùn)動神經(jīng)元疾病模型、生物標(biāo)志物研究策略、監(jiān)管批準(zhǔn)相關(guān)洞見，以及針對關(guān)鍵靶點(diǎn)的創(chuàng)新藥物開發(fā)策略，吸引了渤健(Biogen)、賽諾菲(Sanofi)、三菱田邊(Mitsubishi Tanabe)、武田(Takeda)、 Amylyx、 Quralis、UCB、Denali、NeuroSense和艾伯維(AbbVie)等知名企業(yè)參與。

作為致力于開發(fā)全新ALS療法的創(chuàng)新藥企，喜鵲醫(yī)藥應(yīng)主辦方邀請，作為8家匯報臨床項(xiàng)目進(jìn)展的企業(yè)之一，深度參與本次峰會。公司創(chuàng)始人、董事長兼總經(jīng)理王玉強(qiáng)教授在峰會上發(fā)表題為“Novel Multi-functional Small Molecule TBN Shows Promising Results in ALS Phase 2 Trial”的主題演講，面向全球公布了在中國完成的硝酮嗪(TBN)治療ALS 2期臨床研究的安全性和有效性結(jié)果(臨床試驗(yàn)登記號：CTR20202126)。同時，該研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)在大會期間以壁報形式亮相，吸引了全球與會者的廣泛關(guān)注與熱烈討論。

喜鵲醫(yī)藥1類化學(xué)新藥酮嗪治療ALS臨床2期試驗(yàn)結(jié)果顯示，硝酮嗪具有良好的安全性和耐受性，在入組的155例患者中，與安慰劑組比較，硝酮嗪治療顯著延緩ALS患者握力下降(P=0.037)；在年齡小于65歲、進(jìn)展較慢的患者(篩選期3個月內(nèi)ALSFRS-R評分下降1-2分)中，硝酮嗪呈劑量依賴性地延緩多項(xiàng)核心指標(biāo)下降幅度，高劑量組治療顯著改善握力、延髓功能和呼吸功能評分，比安慰劑對照組改善分別達(dá)到50.14% (P=0.011)、64.71% (P=0.040)和85.92% (P=0.021)。

王玉強(qiáng)教授表示：“喜鵲醫(yī)藥自主研發(fā)的1類化學(xué)新藥硝酮嗪治療ALS的研究成果受邀在享有盛譽(yù)的Annual ALS Drug Development Summit展示，不僅體現(xiàn)了行業(yè)內(nèi)對硝酮嗪在治療ALS臨床2期試驗(yàn)中取得積極成果的高度認(rèn)可，也充分證明了硝酮嗪作為全新ALS治療方案的潛力。喜鵲醫(yī)藥將持續(xù)深化相關(guān)研究，加速研發(fā)進(jìn)程，推動硝酮嗪片早日完成臨床試驗(yàn)，為ALS患者提供更為有效的治療選擇?！?/span>